Ruxolitinib CAS 941678-49-5

A ruxolitinibet közepes vagy magas kockázatú myelofibrosis kezelésére használják, beleértve a primer mielofibrózist, a posztpolycitémia vera mielofibrózist és a posztesszenciális thrombocytemia mielofibrózist. A myelofibrosis egy életveszélyes csontvelő-probléma, amely a következő tünetekkel nyilvánul meg: lép megnagyobbodás (splenomegalia), súlyos viszketés, láz, éjszakai izzadás, fogyás, csontfájdalom vagy szokatlan fáradtság vagy gyengeség. A polycythemia vera kezelésére is alkalmazzák olyan betegeknél, akiket korábban olyan hidroxi-karbamiddal kezeltek, amely nem járt jól.
A ruxolitinibet az akut graft versus-host betegség (aGVHD) kezelésére is alkalmazzák olyan betegeknél, akiket más gyógyszerekkel (pl. szteroidokkal) kezeltek, amelyek nem hatnak jól. A krónikus graft versus-host betegség (cGVHD) kezelésére is alkalmazzák olyan betegeknél, akiket 1 vagy 2 korábbi kezeléssel kezeltek, amelyek nem működtek jól.

A ruxolitinib egyfajta célzott rákgyógyszer, amelyet ráknövekedés-gátlónak neveznek. A rák növekedését gátló szerek blokkolják a növekedési faktorokat Nyisson meg egy szószedetet, amely a rákos sejteket osztódásra és növekedésre készteti. A ruxolitinib egy gén blokkolásával fejti ki hatását Nyisson meg egy szószedetet, amely fontos a vérsejtek előállításában. Nyisson meg egy szószedetet. Ezt a gént Janus Associated Kinases 1-nek vagy 2-nek (JAK 1 vagy JAK2) nevezik.
A kezelés megkezdése előtt vérvizsgálatot kell végezni a JAK génváltozás ellenőrzésére.

A ruxolitinib tabletta formájában kapható, amelyet szájon át kell bevenni. Általában étkezés közben vagy anélkül kell bevenni naponta kétszer. A ruxolitinibet minden nap körülbelül ugyanabban az időben vegye be. Gondosan kövesse a recept címkéjén található utasításokat, és kérje meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét, hogy magyarázzon el minden olyan részt, amelyet nem ért. A ruxolitinibet pontosan az utasításoknak megfelelően vegye be. Ne vegyen be belőle többet vagy kevesebbet, vagy vegye be gyakrabban, mint amennyit orvosa felírt.
Ha mielofibrózissal vagy PV-vel kezelik, kezelőorvosa a kezelés első négy hetében alacsony dózisú ruxolitinib szedését kezdheti el, majd ezt követően fokozatosan emelheti az adagot, legfeljebb kéthetente egyszer. Ha akut GVHD miatt kezelik, kezelőorvosa alacsony dózisú ruxolitinib kezeléssel kezdheti, és legalább 3 napos kezelés után növelheti az adagot. Ha akut vagy krónikus GVHD miatt kezelik, orvosa fokozatosan csökkentheti a ruxolitinib adagját legalább 6 hónapos kezelés után.
Ha nem tud szájon át enni, és van nasogastricus (NG) szondája, kezelőorvosa azt tanácsolhatja, hogy a ruxolitinibet a nasogastric (NG) szondán keresztül vegye be. Kezelőorvosa vagy gyógyszerésze elmagyarázza, hogyan kell előkészíteni a ruxolitinibet NG csövön keresztül történő beadásra.
Kezelőorvosa vérvizsgálatokat fog rendelni a kezelés előtt és alatt, hogy megtudja, hogyan befolyásolja Önt ez a gyógyszer. Kezelőorvosa növelheti vagy csökkentheti a ruxolitinib adagját a kezelés alatt, vagy felszólíthatja Önt, hogy hagyja abba egy időre a ruxolitinib szedését. Ez attól függ, hogy a gyógyszer mennyire működik Önnél, a laboratóriumi vizsgálati eredményektől és attól, hogy mellékhatásokat tapasztal-e. Beszéljen orvosával arról, hogyan érzi magát a kezelés alatt. Akkor is folytassa a ruxolitinib szedését, ha jól érzi magát. Ne hagyja abba a ruxolitinib szedését anélkül, hogy beszélne orvosával. Ha kezelőorvosa úgy dönt, hogy leállítja a ruxolitinib-kezelést, kezelőorvosa fokozatosan csökkentheti az adagot.
Kérjen gyógyszerészétől vagy kezelőorvosától a gyártói adatok másolatát a páciens számára.

A ruxolitinib általában biztonságos és jól tolerálható volt, és jelentős mértékben csökkentette a splenomegaliát és a tüneteket azoknál a betegeknél, akik a kezelés megszakítása után újrakezdték a ruxolitinib-kezelést. A ruxolitinib hatásmechanizmusával összhangban a kezelés megszakításának elsődleges oka a hematológiai nemkívánatos események voltak. Abban a 207 betegben, akik a kezelés megszakítása után kezdték újra a kezelést, a ruxolitinib csökkentette a tapintható léphosszt és a tüneteket a kezelés megszakítása előtt és után. A kezelés újraindítása után a betegek napi kétszer ≈10 mg medián ruxolitinib-kezelésben maradhattak, és a legtöbb betegnek nem volt szüksége újabb megszakításra. A nemkívánatos események aránya nem nőtt a kezelés újraindítása után. Ezenkívül a kezelés újraindítása utáni abbahagyások aránya hasonló volt a teljes vizsgálati populációban megfigyelthez. Megjegyzendő, hogy ebben a betegcsoportban nem volt bizonyíték a ruxolitinib-kezelés abbahagyása utáni elvonási hatásra.
A ruxolitinib nemkívánatos eseményprofilja közepes kockázatú betegeknél megegyezett a magasabb kockázatú betegeknél korábban bejelentettekkel. A nem hematológiai nemkívánatos események aránya hasonló volt mindkét betegcsoportban, bár a nagyobb kockázatú MF-ben szenvedők nagyobb arányú fáradtságról számoltak be (12,9% versus 5,5%). A herpes zoster reaktivációját mindkét csoportban megfigyelték, a közepes kockázatú betegek magasabb reaktivációról számoltak be (80% versus 3,6%).
Közepes -1-kockázatú MF-ben szenvedő betegeknél a lép méretének klinikailag jelentős csökkenése és a tünetek javulása volt összhangban a vizsgálatba bevont közepes-2- és magas kockázatú betegeknél tapasztaltakkal. A 24. héten valamivel több közepes --kockázatú MF-ben szenvedő beteg ért el legalább 50%-os csökkenést a kiindulási értékhez képest a tapintható léphosszban, mint a teljes populációban (63,8% versus 56,9%); az arányok hasonlóak voltak a 48. héten (60,5% versus 62,3%). Ezenkívül minden kohorszban a betegek hasonló aránya érte el a tapintható léphossz 50%-os vagy nagyobb csökkenését a kiindulási értékhez képest bármikor (teljes populáció 69%, közepes kockázatú betegek 77,6%). A lépre adott válaszig eltelt medián idő is hasonló volt (4,7 versus 5,1 hét). Hasonlóképpen, azoknak a betegeknek az aránya, akik klinikailag jelentős javulást értek el a tünetekben (≈30–40%), a várt tartományon belül volt, és összhangban van a teljes JUMP-populációban tapasztalttal (≈45–50%).